Postopek pridobitve dovoljenja za promet (DzP) za biološka zdravila, vključno s PBZ, v večini primerov poteka po centraliziranem postopku, ki ga izvajata Evropska agencija za zdravila (EMA) in Evropska komisija (EK), kakor ga določa Uredba (ES) 726/2004. Pri tem velja: ena vloga, eno vrednotenje in, za uspešne vloge, eno dovoljenje za promet, ki velja po vsej EU. Na spletni strani EMA je na voljo informativni priročnik o PBZ v EU za zdravstvene delavce.
Dokazi pridobljeni v več kot petnajstih letih kliničnih izkušenj kažejo, da so podobna biološka zdravila, ki jih je odobrila EMA, enako varna in učinkovita kot druga biološka zdravila.
EU je vodilna na področju regulacije PBZ, ki temelji na trdnem regulativnem okviru (Direktiva 2001/83/ES). EMA je do danes pripravila številne regulativne smernice (krovne, specifične in druge relevantne smernice). Smernice se tudi spreminjajo in dopolnjujejo, da tako sledijo hitremu napredku na področju biotehnologije in analitike. Zakon o zdravilih (ZZdr-2) je prenesel definicijo in pravno podlago za pridobitev dovoljenj za promet s podobnimi biološkimi zdravili, in s tem zagotovil ustrezno podlago za vzpostavitev osnovnih pravil pri uvajanju teh zdravil v zdravstveni sistem.
Oceno razmerja med koristmi in tveganji pripravi Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) in Odbor za oceno tveganja na področju farmakovigilance (PRAC), in sicer na podlagi ocene predložene dokumentacije za zagotavljanje kakovosti, varnosti in učinkovitosti zdravila. Pri tem delu se posvetujejo s strokovnjaki delovne skupine za biološka zdravila (BWP) in delovne skupine za podobna biološka zdravila (BMWP). Ocenjevalci so visoko usposobljeni, neodvisni strokovnjaki medicinske stroke, farmacevtske stroke in drugih strok iz vseh držav članic EU, ki ovrednotijo dokumentacijo proizvajalca podobnega biološkega zdravila in presodijo, ali so predložene informacije v skladu z evropskimi in drugimi smernicami. Če se med postopkom presodi, da predložena dokumentacija ni zadostna glede na zahteve in smernice, se od proizvajalca zahteva dopolnitev dokumentacije oz. dodatne študije. Zdravilo pridobi dovoljenje za promet šele, ko so vse pomanjkljivosti odpravljene in je končna ocena razmerja koristi in tveganj na strani koristi. Izdelano stališče odbora CHMP se tako odrazi v priporočilu EMA, ki je podlaga za izdajo DzP pri Evropski komisiji, ki velja v vseh državah članicah EU. Velja pa opozoriti, da dovoljenje za promet ni tudi obveza za dajanje v promet.
Ekstrapolacija indikacij
Če je biološko delovanje PBZ zelo podobno referenčnemu zdravilu in ima primerljivo varnost in učinkovitost pri eni indikaciji, se že pridobljeni podatki o varnosti in učinkovitosti lahko upoštevajo tudi pri drugih indikacijah, ki so že odobrene v EU za referenčno zdravilo, ob ustrezni strokovni utemeljitvi. S tem se izognemo ponavljanju kliničnih preskušanj, ki jih je opravil že proizvajalec referenčnega zdravila. To pomeni, da je treba za podobno biološko zdravilo v zvezi z nekaterimi indikacijami izvesti manj kliničnih preskušanj ali pa jih sploh ni treba izvesti. Če so potrebne klinične študije, se izvedejo za eno zadevno indikacijo, na podlagi vseh teh podatkov pa je običajno mogoča ekstrapolacija na druge indikacije.
Študije imunogenosti
Ker za biološka zdravila obstaja teoretično tveganje proženja resnih neželenih imunskih reakcij, je potencialno imunogenost treba ovrednotiti pri vseh bioloških zdravilih, vključno s podobnimi biološkimi zdravili. Vendar pa izkušnje kažejo, da biološka zdravila običajno ne povzročajo imunskega odziva ali pa je ta omejen (npr. prehodni pojav protiteles), narava imunskih reakcij je odvisna od številnih dejavnikov in škodljiva imunogenost je po spremembah proizvodnje ali po zamenjavi zdravila malo verjetna. Imunogenost se vedno spremlja tudi po prihodu zdravila na trg.
