Kaj je sočutna uporaba zdravila?
Program sočutne uporabe zdravila je program, s katerim se skupini pacientov s kronično ali resno izčrpavajočo boleznijo ali katerih bolezen velja za življenjsko ogrožajočo in jih ni mogoče zadovoljivo zdraviti z zdravilom, ki ima dovoljenje za promet ali ne morejo biti vključeni v klinično preskušanje zdravila, omogoči dostop do zdravila, ki še nima dovoljenja za promet.
Pravna podlaga
Sočutna uporaba zdravil v Sloveniji je urejena z 41. členom Zakona o zdravilih (Uradni list RS, št. 17/14 in spremembe) ter z evropsko zakonodajo (člen 83 Uredbe (ES) št. 726/2004).
Pogoji za sočutno uporabo
· Zdravilo mora biti v postopku kliničnega preskušanja ali pridobitve dovoljenja za promet po centraliziranem postopku.
· Obstajati mora klinična potreba, ki je ni mogoče zadovoljiti z zdravili, ki imajo veljavno dovoljenje za promet.
· Proizvajalec mora biti pripravljen zagotoviti zdravilo za namen sočutne uporabe.
Postopek odobritve
Vlogo za pridobitev dovoljenja za sočutno uporabo zdravila lahko pri JAZMP vloži:
· predlagatelj, katerega zdravilo je v postopku pridobitve dovoljenja za promet po centraliziranem postopku;
· sponzor kliničnega preskušanja, če je zdravilo v postopku kliničnega preskušanja zaradi pridobitve dovoljenja za promet po centraliziranem postopku.
Vlogi za pridobitev dovoljenja za sočutno uporabo zdravila se predloži sledeče podatke, izjave, dokumentacija oziroma dokazila, s katerimi se dokazuje izpolnjevanje podrobnejših pogojev:
1. spremni dopis
V spremnem dopisu se navede:
· ime zdravila, jakost, farmacevtska oblika, pakiranje, mednarodno nelastniško ime (INN), ATC klasifikacija, način uporabe in odmerjanje;
· informacija, ali zdravilo vsebuje gensko spremenjene organizme (v nadaljnjem besedilu: GSO);
· terapevtska indikacija;
· kontaktne podatke o predlagatelju oziroma sponzorju;
· ime in sedež proizvajalca;
· ime in sedež končnega uporabnika;
· merila za izbiro pacientov in oceno števila pacientov;
· EU CT številko kliničnega preskušanja s tem zdravilom oz. številko kliničnega preskušnja, če poteka izven EU, ali številko postopka pridobitve dovoljenja za promet po EU centraliziranem postopku;
· utemeljitev, zakaj predvidene skupine bolnikov ni mogoče vključiti v trenutno potekajoče klinično preskušanje;
2. izjavo, da zdravilo predstavlja pomembno terapevtsko, znanstveno in tehnično inovacijo;
3. izjavo, da je zdravilo namenjeno skupini pacientov s kronično ali resno izčrpavajočo boleznijo, ki je ni mogoče zadovoljivo zdraviti z zdravili, ki imajo dovoljenje za promet;
4. protokol zdravljenja v pisni ali v elektronski obliki, ki vsebuje merila za začetek zdravljenja, spremljanje učinkovitosti zdravljenja, merila za nadaljevanje zdravljenja ter spremljanje neželenih učinkov zdravljenja, ki ga pripravi ali potrdi pristojni klinični oddelek;
5. izjavo, da bodo izpolnjene zahteve glede farmakovigilančnih obveznosti, kot v primeru zdravil, ki imajo dovoljenje za promet;
6. izjavo proizvajalca zdravila, da bo na zunanji ovojnini zdravil jasno označil, da gre za sočutno uporabo zdravila;
7. izobraževalno gradivo za zdravnike in paciente;
8. trenutno veljavno brošuro za raziskovalca, ki je na voljo raziskovalcu za to zdravilo v kliničnem preskušanj ali osnutek povzetka o zdravilu, ki je vključen v vlogo za pridobitev dovoljenja za promet;
9. izjavo proizvajalca, na podlagi katere se obvezuje, da bo zdravilo zagotavljal po koncu programa sočutne uporabe še eno leto, vsem pacientom, vključenim v ta program, ki poteka v Republiki Sloveniji, tudi kadar za ta zdravila po zaključku s programom predvidenega obdobja oskrbe z zdravilom, ne bodo zagotovljena javna sredstva za financiranje zdravila, če bo za paciente dokumentirana korist zdravljenja s tem zdravilom;
10. izjavo proizvajalca zdravila, da daje zdravilo v program sočutne uporabe zdravila brezplačno, pri čemer sam krije vse dodatne stroške preskrbe s tem zdravilom, vključno s stroški prometa na debelo z zdravilom v programu;
11. seznam držav, kjer je odobren program sočutne uporabe z zadevnim zdravilom.
12. Če je zdravilo v postopku kliničnega preskušanja, vloga vsebuje tudi pozitivno mnenje Komisije RS za medicinsko etiko.
Odgovornost in spremljanje
Zdravnik je osebno odgovoren za uporabo zdravila v programu sočutne uporabe zdravila in:
– upošteva tveganje, da pacienti uporabljajo zdravilo, ki ni odobreno za določeno terapevtsko indikacijo, vendar presodi, da korist za pacienta prevlada nad tveganjem;
– paciente na razumljiv način obvesti o vseh vidikih programa sočutne uporabe zdravila, pri čemer mora podati popolne informacije, prav tako mora pred začetkom zdravljenja pridobiti pisno soglasje pacienta;
– dokumentira vse domnevne neželene dogodke oziroma domnevne neželene učinke zdravila in o njih poroča predlagatelju oziroma sponzorju, kot je opredeljeno v protokolu zdravljenja z zdravilom za sočutno uporabo.
Zdravnik, ki predpiše zdravilo v okviru sočutne uporabe, je odgovoren za spremljanje bolnikovega stanja, poročanje o morebitnih neželenih učinkih in spoštovanje pogojev, določenih s strani JAZMP.
Zaključek programa sočutne uporabe zdravila
Program sočutne uporabe zdravila se zaključi:
1. ko zdravilo pridobi dovoljenje za promet po centraliziranem postopku in postane dosegljivo na trgu glede na pogoje, določene v dovoljenju za promet, ali
2. če Odbor za zdravila za uporabo v humani medicini (CHMP) pri Evropski agenciji za zdravila sprejme negativno mnenje.
Več informacij Za dodatne informacije ali vprašanja v zvezi s postopkom sočutne uporabe zdravila se lahko obrnete na JAZMP preko elektronskega naslova: .
Seznam izdanih dovoljenj za sočutno uporabo zdravila v obdobju od 1.1.2024 do 30.06.2024
Seznam izdanih dovoljenj za sočutno uporabo zdravila v obdobju od 1.7.2024 do 31.12.2024
Seznam izdanih dovoljenj za sočutno uporabo zdravila v obdobju od 1.1.2025 do 31.12.2025
